La réalisation d'essais thérapeutiques est nécessaire et indispensable pour progresser en médecine. En acceptant de participer, les personnes volontaires contribuent à cette recherche.
Elles contribuent ainsi directement aux progrès thérapeutiques qui permettent d'apporter de nouveaux traitements à l'ensemble des personnes malades en France et dans le monde.
Les essais thérapeutiques ont pour but d'évaluer les effets du produit testé sur un petit nombre de personnes pour que les conclusions bénéficient ensuite au plus grand nombre. Si un nouveau produit démontre son efficacité, il devient alors un nouveau traitement de référence offert à l'ensemble des patients.
Les essais thérapeutiques sont indispensables à l'amélioration de la prise en charge des patients. Ils permettent de mettre en application de nouveaux traitements, y compris ceux destinés à améliorer la qualité de vie. Avant d'être adoptée et diffusée, toute innovation doit être testée, évaluée pour déterminer ses  avantages et inconvénients.
Les essais thérapeutiques cherchent à répondre essentiellement à deux questions :

correspondant aux deux critères fondamentaux de tout nouveau produit pour être commercialisé :